BioMarin Pharmaceutical Inc سعر

تطوّر شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. وتُسوّق علاجات للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة وخطيرة تهدد الحياة. وتشمل منتجاتها التجارية Vimizim، وهو علاج تعويضي للإنزيم (enzyme replacement therapy) لعلاج داء التصلب المخاطي (mucopolysaccharidosis, MPS) من النوع IV أ، وهو اضطراب تخزين ليزوزومي؛ وNaglazyme، وهو شكل مُعاد التركيب من N-acetylgalactosamine 4-sulfatase للمرضى المصابين بـ MPS VI؛ وKuvan، وهو شكل اصطناعي فموي مملوك (proprietary synthetic oral form) لـ 6R-BH4 ويُستخدم لعلاج المرضى المصابين بمرض الفينيل كيتونوريا (PKU)، وهو مرض أيضي وراثي. كما تشمل منتجات الشركة التجارية Palynziq، وهو إنزيم phenylalanine ammonia lyase مُعاد التركيب مُبَولَج (PEGylated recombinant) يُقدَّم عبر حقن تحت الجلد لخفض تركيز Phe في الدم؛ وBrineura، وهو إنزيم tripeptidyl peptidase 1 البشري مُعاد التركيب لعلاج المرضى المصابين بمرض ceroid lipofuscinosis type 2، وهو نوع من مرض Batten؛ وVoxzogo، وهو نظير للـ c-type natriuretic peptide يُعطى مرة واحدة يوميًا عن طريق الحقن لعلاج تقصّر القامة التَّناسلي (achondroplasia)؛ وAldurazyme، وهو بروتين مُنقّى صُمّم ليكون مطابقًا لشكل طبيعي من إنزيم alpha-L-iduronidase البشري. بالإضافة إلى ذلك، تطوّر الشركة valoctocogene roxaparvovec، وهو ناقل من نوع adeno associated virus، ويجري في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعلاج المرضى المصابين بالهيموفيليا A الشديدة؛ وBMN 307، وهو علاج جيني بوساطة AAV5، ويجري في المرحلة 1/2 من التجارب السريرية لتطبيع مستويات تركيز Phe في الدم لدى مرضى PKU؛ وBMN 255 الذي يجري في المرحلة 1/2 من التجارب السريرية لعلاج فرط الأكسالوريا الأولي. تخدم الشركة الصيدليات المتخصصة، والمستشفيات، والوكالات غير الحكومية في الولايات المتحدة، إضافةً إلى الموزعين وتجار الجملة الدوائية في الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا اللاتينية وعلى الصعيد الدولي. لدى BioMarin Pharmaceutical Inc. اتفاقيات ترخيص وتعاون مع Sarepta Therapeutics وAres Trading S.A. وCatalyst Pharmaceutical Partners, Inc. وAsubio Pharma Co., Ltd. تأسست الشركة في عام 1996 ويقع مقرها الرئيسي في سان رافاييل، كاليفورنيا.