Официальный представитель FDA назвал геннотерапию UniQure «неудачным» лечением болезни Хантингтона

В этой статье

• UQ1-FF

Следите за своими любимыми акциями СОЗДАТЬ БЕСПЛАТНЫЙ АККАУНТ

Томас Фуллер | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images

UniQure необходимо провести еще одно исследование, чтобы доказать, что его генная терапия «действительно помогает людям с болезнью Хантингтона», заявил на брифинге с журналистами в четверг один из высокопоставленных сотрудников Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

Этот сотрудник, пожелавший остаться анонимным до обсуждения конфиденциальной информации, подтвердил, что агентство потребовало от компании провести плацебо-контролируемое испытание ее препарата, который вводится непосредственно в мозг. UniQure заявила, что такой тип исследования неэтичен, поскольку он потребовал бы длительной общей анестезии для участников, что официальный представитель оспорил.

«Что же на самом деле происходит? UniQure — это последняя компания, которая создала неэффективную терапию для пациентов с болезнью Хантингтона», — сказал представитель. «Они, вероятно, осознают или понимают на глубоком уровне, что их испытание провалилось много лет назад, и вместо того чтобы поступить правильно и провести корректное клиническое исследование, UniQure выполняет искаженное или манипулируемое сравнение в глазах FDA.»

Эти комментарии являются последним развитием в запутанном публичном конфликте между UniQure и FDA, а также на фоне критики со стороны агентства за ряд недавних отказов в одобрении лекарственных средств, в том числе случаев, когда компании обвиняли его в нарушении предыдущих руководящих принципов. В интервью CNBC на прошлой неделе комиссар FDA Мартин Макари, казалось, критиковал генную терапию UniQure для болезни Хантингтона. Макари не называл компанию по имени, но описал ее лечение.

смотреть сейчас

ВИДЕО13:4913:49

Комиссар FDA доктор Макари о одобрениях терапии при редких заболеваниях, внутренней политике в агентстве

Squawk Box

Затем UniQure обвинила FDA в том, что агентство изменило свою позицию, заявляя, что данные клинических испытаний компании были бы достаточны для получения одобрения. Исследование UniQure использовало внешнюю базу данных для оценки того, как пациенты с болезнью Хантингтона могут ухудшаться без лечения, так называемый внешний контроль. Компания заявила, что проведение настоящего рандомизированного, двойного слепого плацебо-контролируемого исследования, которое считается золотым стандартом, невозможно, поскольку было бы неэтично подвергать людей sham-операции мозга на несколько часов.

Представитель FDA заявил, что агентство «никогда не соглашалось принимать такую искаженную сравнительную оценку» и что FDA «никогда не дает таких гарантий». Вместо этого, «FDA всегда говорит: „Ну, мы должны увидеть данные, когда они появятся“».

В своем заявлении UniQure отметила, что «уверена в силе данных, которые мы представили FDA», и разделяет «цель администрации — разработать значимые методы лечения для пациентов, страдающих редкими заболеваниями».
«Недавние заявления анонимных источников FDA для прессы были крайне необычными, беспрецедентными и неполными или полностью неправильными», — заявила компания. «Мы не считаем, что они отражают справедливое и точное понимание документов, которые мы предоставили или которые получили от агентства.»

Акции компании выросли на 18% в четверг и за год снизились на 56% по состоянию на закрытие торгов в четверг.

Выбирайте CNBC в качестве вашего предпочтительного источника в Google и никогда не пропустите ни одного важного события от самого надежного имени в бизнес-новостях.