刚刚看到Ascendis获得了FDA对YUVIWEL的批准——显然这是首个用于儿童软骨发育不全的每周一次治疗方案。如果你关注生物技术领域,这其实相当重要。他们多年来一直在用TransCon CNP方法进行研发,基本上是持续提供CNP暴露,以对抗导致软骨发育不全的过度活跃的FGFR3信号。这个批准是基于他们的ApproaCH试验中生长速度的改善而加速的,这个试验表现足够好,甚至在《JAMA Pediatrics》上发表了。让我注意到的是股价反应——ASND在盘后从233.50美元涨到243美元,上涨约4%。他们计划在2026年第二季度早期推出,配合他们的患者支持计划,而且他们还获得了稀有儿科疾病优先审查券,这基本上是未来药物申请的金票。整个软骨发育不全市场一直比较平静,所以这对这些孩子来说感觉像是一个真正的突破时刻。好奇其他生物技术公司是否已经在研发竞争性治疗方案了。

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