刚刚看到Agios在阿联酋获得了PYRUKYND的批准，用于地中海贫血患者。这个动作挺有意思——它是那里唯一获批用于这种特定地中海贫血类型的药物，对于真正需要的患者来说，这算是个大事。

该批准基于他们的三期试验（ENERGIZE和ENERGIZE-T），所以至少有可靠的数据支持。他们已经在美国和欧洲获得批准，显然在2024年与NewBridge Pharmaceuticals合作，将其推向GCC地区——沙特阿拉伯、阿联酋、科威特、卡塔尔、阿曼、巴林。

有趣的是，他们仍在等待欧洲委员会对地中海贫血适应症的审查。与此同时，在美国它已经以AQVESME的名义上市了。所以基本上他们在扩大地理范围，如果地中海贫血的资料显示出真正的益处，这样做是合理的。不过不太清楚这实际上影响了多少患者。