Palvella Therapeutics股价因三期临床试验数据积极而上涨

Investing.com – Palvella Therapeutics (NASDAQ:PVLA)股价周二上涨15%,此前该公司公布了QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的三期SELVA临床研究的积极顶线结果。

该三期试验达到了主要终点,在微囊性淋巴管畸形研究者总体评估方面取得了具有统计学意义的改善,平均变化为+2.13点(p<0.0001)。该研究还在其预先指定的关键次要终点——盲法mLM多成分静态量表上达到了统计学显著性,平均改善3.36点(p<0.0001)。

该试验在美国血管异常中心招募了51名3岁及以上的参与者,其中50人开始接受治疗。在完成24周疗效评估期的49名6岁及以上参与者中,95%在mLM-IGA上显示出改善,86%被评为"显著改善"或"非常显著改善"。

QTORIN™雷帕霉素耐受性良好,未报告与药物相关的严重不良事件。所有参与者在所有时间点的全身雷帕霉素水平均保持在2ng/mL以下。在完成疗效评估期的参与者中,98%选择在正在进行的延长期继续治疗。

基于这些结果,Palvella计划在2026年下半年向FDA提交新药申请,预计在2027年上半年获得美国批准。如果获批,QTORIN™雷帕霉素将成为首个FDA批准的微囊性淋巴管畸形疗法,该疾病在美国影响约3万人。

该疗法已获得FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格认定。

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