Fulcrum Therapeutics股价大跌,尽管试验结果出炉

Investing.com – Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ:FULC)股价周二下跌20%,此前该公司公布了pociredir治疗镰状细胞病的1b期PIONEER试验中20毫克剂量组的12周结果。

试验显示,在12名可评估患者中,第12周时平均绝对胎儿血红蛋白增加了12.2%,从7.1%上升至19.3%。12名患者中有7名的绝对HbF水平达到至少20%,所有患者的HbF绝对增幅均至少达到6.5%。

该公司报告称,溶血和红细胞生成标志物有所改善,间接胆红素下降40%,乳酸脱氢酶下降34%,平均血红蛋白从基线的7.3 g/dL增加1.1 g/dL至8.4 g/dL。含HbF的红细胞比例从基线时的平均31%增加至第12周的63%。

在12周治疗期间,报告了6例血管闭塞性危象,而12名患者中有7名报告零VOC。根据治疗医生记录的入组前6-12个月的医疗记录,预计治疗期间约会发生16例VOC。

Pociredir总体耐受性良好,截至2025年12月23日的数据截止日,没有与治疗相关的严重不良事件,也没有因治疗相关不良事件而停药的情况。截至该日期,pociredir已在148名成人中给药,其中89名受试者接受了长达12周的多剂量治疗。

Fulcrum计划在2026年第二季度收到与FDA的阶段结束会议纪要后,提供有关下一次试验设计的更多细节。该公司计划在2026年下半年启动一项潜在的注册性试验。

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