剛剛看到Ascendis獲得FDA批准YUVIEWL——顯然這是第一個用於兒童軟骨發育不全的每週一次治療方法。如果你關注生物科技相關內容,這其實相當重要。他們多年前就開始用TransCon CNP方法進行研究,基本上是持續提供CNP暴露,以對抗導致軟骨發育不全的過度活躍的FGFR3信號。這次的批准是基於他們的ApproaCH試驗中成長速度的改善,這個結果足夠堅實,甚至在《JAMA Pediatrics》上發表了。吸引我注意的是股價反應——ASND在盤後從233.50美元漲到243美元,上漲約4%。他們計劃在2026年第二季度初推出,並配合患者支持計劃,加上他們獲得了一個罕見兒科疾病優先審查券,這基本上是未來藥品申請的金票。整個軟骨發育不全市場已經沉寂了很長時間,這次似乎是這些孩子的一個真正突破時刻。好奇其他生技公司是否已經在研發競爭性治療方案了。

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