然後，UniQure 指控 FDA 反轉立場，稱該公司的臨床試驗數據將足以申請批准。UniQure 的研究使用了一個外部數據庫來衡量亨廷頓氏舞蹈症患者在未接受治療情況下的衰退，稱為外部控制。UniQure 表示，進行真正的隨機、雙盲、安慰劑對照研究（被視為金標準）在倫理上不可行，因為讓人接受長時間的假手術是不道德的。
該 FDA 官員表示，該機構「從未同意接受這種扭曲的比較」，並且 FDA「從不做出這樣的保證」。相反，“FDA 總是會說，‘嗯，我們得等到拿到數據再說。’”
UniQure 在一份聲明中表示，對其提交給 FDA 的數據「充滿信心」，並且與「管理層的目標一致，即為罕見疾病患者開發有意義的治療方案」。
「匿名 FDA 來源最近向媒體發表的聲明非常不尋常，前所未有，且不完整或完全不正確，」該公司表示。「我們不認為這些聲明反映了我們提交的文件或我們從機構收到的文件的公平和忠實解讀。」
該公司股價在週四上漲18%，截至週四收盤，今年已下跌56%。
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FDA官員稱UniQure的基因療法為亨廷頓病的「失敗」治療
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Thomas Fuller | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images
美國食品藥品監督管理局（FDA）一位高級官員週四在與記者的通話中表示，UniQure 需要再進行一項研究，以證明其基因療法「確實有助於亨廷頓氏舞蹈症患者」。
這位要求匿名以討論敏感資訊的官員確認，該機構已要求該公司進行一項安慰劑對照試驗，該療法是直接注射到大腦中的。UniQure 表示，這種研究不道德，因為它需要讓人長時間接受全身麻醉，該官員對此表示異議。
「那麼，真正的情況是什麼？UniQure 是最新一家為亨廷頓氏舞蹈症患者研發失敗療法的公司，」該官員說。「他們可能在某個深層次上承認或理解，他們的試驗多年前就已失敗，而不是做正確的事情，進行正確的臨床研究，UniQure 正在進行一個扭曲或操控的比較，在 FDA 的眼中。」
這些評論標誌著 UniQure 與 FDA 之間一場混亂的公開爭執的最新發展，隨著該機構因多次拒絕藥品批准申請而受到批評，其中一些公司指責其違反先前的指導方針。FDA 主任馬蒂·馬卡里（Marty Makary）上週在 CNBC 的 Becky Quick 採訪中似乎批評了 UniQure 的亨廷頓氏舞蹈症基因療法。馬卡里沒有點名 UniQure，但描述了其療法。
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FDA 主任馬卡里博士談罕見疾病療法批准、機構內部政治
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然後，UniQure 指控 FDA 反轉立場，稱該公司的臨床試驗數據將足以申請批准。UniQure 的研究使用了一個外部數據庫來衡量亨廷頓氏舞蹈症患者在未接受治療情況下的衰退，稱為外部控制。UniQure 表示，進行真正的隨機、雙盲、安慰劑對照研究（被視為金標準）在倫理上不可行，因為讓人接受長時間的假手術是不道德的。
該 FDA 官員表示，該機構「從未同意接受這種扭曲的比較」，並且 FDA「從不做出這樣的保證」。相反，“FDA 總是會說，‘嗯，我們得等到拿到數據再說。’”
UniQure 在一份聲明中表示，對其提交給 FDA 的數據「充滿信心」，並且與「管理層的目標一致，即為罕見疾病患者開發有意義的治療方案」。
「匿名 FDA 來源最近向媒體發表的聲明非常不尋常，前所未有，且不完整或完全不正確，」該公司表示。「我們不認為這些聲明反映了我們提交的文件或我們從機構收到的文件的公平和忠實解讀。」
該公司股價在週四上漲18%，截至週四收盤，今年已下跌56%。
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