Palvella Therapeutics股價因三期臨床試驗數據積極而上漲

Investing.com – Palvella Therapeutics (NASDAQ:PVLA)股價周二上漲15%，此前該公司公布了QTORIN™ 3.9%雷帕霉素無水凝膠治療微囊性淋巴管畸形的三期SELVA臨床研究的積極頂線結果。

該三期試驗達到了主要終點，在微囊性淋巴管畸形研究者整體評估方面取得了具有統計學意義的改善，平均變化為+2.13點(p<0.0001)。該研究還在其預先指定的關鍵次要終點——盲法mLM多成分靜態量表上達到了統計學顯著性，平均改善3.36點(p<0.0001)。

該試驗在美國血管異常中心招募了51名3歲及以上的參與者，其中50人開始接受治療。在完成24周療效評估期的49名6歲及以上參與者中，95%在mLM-IGA上顯示出改善，86%被評為"顯著改善"或"非常顯著改善"。

QTORIN™雷帕霉素耐受性良好，未報告與藥物相關的嚴重不良事件。所有參與者在所有時間點的全身雷帕霉素水平均保持在2ng/mL以下。在完成療效評估期的參與者中，98%選擇在正在進行的延長期繼續治療。

基於這些結果，Palvella計劃在2026年下半年向FDA提交新藥申請，預計在2027年上半年獲得美國批准。如果獲批，QTORIN™雷帕霉素將成為首個FDA批准的微囊性淋巴管畸形療法，該疾病在美國影響約3萬人。

該療法已獲得FDA的突破性療法、孤兒藥和快速通道資格認定。

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