Fulcrum Therapeutics股價大跌，儘管試驗結果出爐

Investing.com – Fulcrum Therapeutics Inc.（NASDAQ：FULC）股價週二下跌20%，此前該公司公布了pociredir治療鐮狀細胞病的1b期PIONEER試驗中20毫克劑量組的12週結果。

試驗顯示，在12名可評估患者中，第12週時平均絕對胎兒血紅蛋白增加了12.2%，從7.1%上升至19.3%。12名患者中有7名的絕對HbF水平達到至少20%，所有患者的HbF絕對增幅均至少達到6.5%。

該公司報告稱，溶血和紅細胞生成標誌物有所改善，間接膽紅素下降40%，乳酸脫氫酶下降34%，平均血紅蛋白從基線的7.3 g/dL增加1.1 g/dL至8.4 g/dL。含HbF的紅細胞比例從基線時的平均31%增加至第12週的63%。

在12週治療期間，報告了6例血管閉塞性危象，而12名患者中有7名報告零VOC。根據治療醫生記錄的入組前6-12個月的醫療記錄，預計治療期間約會發生16例VOC。

Pociredir總體耐受性良好，截至2025年12月23日的數據截止日，沒有與治療相關的嚴重不良事件，也沒有因治療相關不良事件而停藥的情況。截至該日期，pociredir已在148名成人中給藥，其中89名受試者接受了長達12週的多劑量治療。

Fulcrum計劃在2026年第二季度收到與FDA的階段結束會議紀要後，提供有關下一次試驗設計的更多細節。該公司計劃在2026年下半年啟動一項潛在的註冊性試驗。

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