Giá cổ phiếu của Palvella Therapeutics tăng do dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn ba tích cực

Investing.com – Cổ phiếu của Palvella Therapeutics (NASDAQ:PVLA) đã tăng 15% vào thứ Ba sau khi công ty công bố kết quả tích cực từ nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 của QTORIN™ 3,9% gel khan rapamycin không chứa nước để điều trị dị dạng bạch huyết vi nang.

Thử nghiệm giai đoạn III đã đạt được điểm cuối chính, với sự cải thiện có ý nghĩa thống kê trong đánh giá tổng thể của các nhà nghiên cứu về dị dạng lymphangio vi nang, với mức thay đổi trung bình là +2,13 điểm (p<0,0001). Nghiên cứu cũng đạt được ý nghĩa thống kê trên điểm cuối phụ quan trọng đã được xác định trước — thang điểm tĩnh đa thành phần mLM mù đôi, với mức cải thiện trung bình là 3,36 điểm (p<0,0001).

Thử nghiệm đã tuyển dụng 51 người tham gia từ 3 tuổi trở lên tại Trung tâm Dị dạng mạch máu Hoa Kỳ, trong đó 50 người bắt đầu điều trị. Trong số 49 người tham gia từ 6 tuổi trở lên đã hoàn thành giai đoạn đánh giá hiệu quả kéo dài 24 tuần, 95% thể hiện sự cải thiện trên mLM-IGA và 86% được đánh giá là “cải thiện rõ rệt” hoặc “cải thiện rất rõ rệt”.

QTORIN™ rapamycin dung nạp tốt, không có báo cáo nào về tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc. Tất cả các người tham gia đều duy trì nồng độ rapamycin toàn thân dưới 2ng/mL ở mọi thời điểm. Trong số những người hoàn thành giai đoạn đánh giá hiệu quả, 98% chọn tiếp tục điều trị trong giai đoạn kéo dài đang diễn ra.

Dựa trên các kết quả này, Palvella dự kiến sẽ nộp đơn xin phê duyệt thuốc mới (NDA) cho FDA vào nửa cuối năm 2026 và dự kiến nhận được phê duyệt tại Mỹ vào nửa đầu năm 2027. Nếu được chấp thuận, QTORIN™ rapamycin sẽ trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận cho dị dạng bạch huyết vi nang, bệnh ảnh hưởng đến khoảng 30.000 người tại Mỹ.

Liệu pháp này đã được FDA cấp phép theo dạng đột phá, thuốc hiếm và quy trình nhanh.

Đây là bản dịch do trí tuệ nhân tạo hỗ trợ. Để biết thêm chi tiết, vui lòng xem Điều khoản sử dụng của chúng tôi.