Acabei de ver que a Agios teve o PYRUKYND aprovado nos Emirados Árabes Unidos para pacientes com talassemia. Movimento interessante - é o único medicamento aprovado lá para esse perfil específico de talassemia, o que é uma grande conquista para os pacientes que realmente precisam dele.

A aprovação é baseada nos seus ensaios de fase 3 (ENERGIZE e ENERGIZE-T), então pelo menos é respaldada por dados sólidos. Eles já têm o produto aprovado nos EUA e na Europa, e aparentemente fizeram uma parceria com a NewBridge Pharmaceuticals em 2024 para impulsioná-lo na região do GCC - Arábia Saudita, Emirados Árabes Unidos, Kuwait, Catar, Omã, Bahrein.

O que é interessante é que eles ainda estão aguardando a revisão da Comissão Europeia para a indicação de talassemia lá. Enquanto isso, nos EUA, já está disponível como AQVESME. Então, basicamente, eles estão expandindo geograficamente, o que faz sentido se o perfil de talassemia mostrar benefícios reais. Não tenho certeza de quantos pacientes isso realmente impacta, no entanto.