Após a divulgação dos dados de ensaios de terapia genética, as ações da Solid Biosciences caíram

Investing.com – Solid Biosciences Inc. teve uma queda de mais de 8% na quarta-feira, após a empresa divulgar dados de testes de uma terapia genética para distrofia muscular de Duchenne. As ações foram temporariamente suspensas de negociação mais cedo no dia.

A empresa divulgou resultados intermediários do ensaio INSPIRE DUCHENNE de fase 1/2, que está testando o SGT-003, uma terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne. Até quarta-feira, 40 participantes haviam recebido o tratamento.

Os testes mostraram recuperação na expressão da proteína microdistrofina e dos componentes do complexo de proteínas relacionadas à distrofina. A empresa também relatou melhorias nos marcadores de integridade muscular, medidos pela fração de ejeção do ventrículo esquerdo, indicando uma estabilização da função cardíaca.

Os resultados de biópsias musculares de 20 participantes no dia 90 mostraram, por análise de Western blot, uma média de 60% na expressão da proteína microdistrofina. Três participantes apresentaram 91% de expressão no dia 360. Fibras positivas para β-glicosamina mostraram uma recuperação de 60% no dia 90 e de 69% no dia 360.

A empresa relatou uma redução de 38% na creatina quinase sérica e uma diminuição de 44% nas fibras positivas para cadeia pesada de miosina embrionária no dia 90. A Solid Biosciences afirmou que esses resultados indicam que o ciclo de degeneração e regeneração crônico, característico da distrofia de Duchenne, foi interrompido.

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