Investing.com -- Palvella Therapeutics（NASDAQ:PVLA）の株価は火曜日に15％上昇しました。同社は、QTORIN™ 3.9％リマプシン無水ゲルによる微小囊性リンパ管奇形の第3相SELVA臨床試験の前向きなトップライン結果を発表しました。この第3相試験は主要評価項目を達成し、微小囊性リンパ管奇形の研究者全体の評価において統計的に有意な改善を示しました。平均変化は+2.13ポイント（p<0.0001）です。この研究はまた、事前に設定された重要な副次評価項目である盲検mLM多成分静的スケールでも統計的有意性を示し、平均改善は3.36ポイント（p<0.0001）でした。試験には米国血管異常センターから3歳以上の参加者51名が募集され、そのうち50名が治療を開始しました。24週間の治療効果評価期間を終えた6歳以上の49名の参加者のうち、95％がmLM-IGAで改善を示し、86％が「顕著な改善」または「非常に顕著な改善」と評価されました。QTORIN™リマプシンは良好な耐容性を示し、薬物関連の重篤な副作用は報告されませんでした。すべての参加者は全期間を通じて血中リマプシン濃度が2ng/mL以下に保たれました。治療効果評価期間を終えた参加者の98％は、継続治療のために延長期間も治療を続けることを選択しました。これらの結果に基づき、Palvellaは2026年下半期にFDAに新薬申請を提出し、2027年上半期に米国での承認を目指しています。承認されれば、QTORIN™リマプシンは米国で約3万人に影響を与える微小囊性リンパ管奇形の最初のFDA承認治療薬となります。この療法はすでにFDAの突破療法、希少疾病薬、迅速承認プログラムの資格を取得しています。_この記事は人工知能の支援を受けて翻訳されました。詳細については、利用規約をご覧ください。_
Palvella Therapeuticsの株価は、第3相臨床試験のデータが好調で上昇しました
Investing.com – Palvella Therapeutics（NASDAQ:PVLA）の株価は火曜日に15％上昇しました。同社は、QTORIN™ 3.9％リマプシン無水ゲルによる微小囊性リンパ管奇形の第3相SELVA臨床試験の前向きなトップライン結果を発表しました。
この第3相試験は主要評価項目を達成し、微小囊性リンパ管奇形の研究者全体の評価において統計的に有意な改善を示しました。平均変化は+2.13ポイント（p<0.0001）です。この研究はまた、事前に設定された重要な副次評価項目である盲検mLM多成分静的スケールでも統計的有意性を示し、平均改善は3.36ポイント（p<0.0001）でした。
試験には米国血管異常センターから3歳以上の参加者51名が募集され、そのうち50名が治療を開始しました。24週間の治療効果評価期間を終えた6歳以上の49名の参加者のうち、95％がmLM-IGAで改善を示し、86％が「顕著な改善」または「非常に顕著な改善」と評価されました。
QTORIN™リマプシンは良好な耐容性を示し、薬物関連の重篤な副作用は報告されませんでした。すべての参加者は全期間を通じて血中リマプシン濃度が2ng/mL以下に保たれました。治療効果評価期間を終えた参加者の98％は、継続治療のために延長期間も治療を続けることを選択しました。
これらの結果に基づき、Palvellaは2026年下半期にFDAに新薬申請を提出し、2027年上半期に米国での承認を目指しています。承認されれば、QTORIN™リマプシンは米国で約3万人に影響を与える微小囊性リンパ管奇形の最初のFDA承認治療薬となります。
この療法はすでにFDAの突破療法、希少疾病薬、迅速承認プログラムの資格を取得しています。
この記事は人工知能の支援を受けて翻訳されました。詳細については、利用規約をご覧ください。