Fulcrum Therapeuticsの株価が大幅に下落、試験結果が発表されたにもかかわらず

Investing.com – Fulcrum Therapeutics Inc.（NASDAQ:FULC）の株価は火曜日に20％下落しました。これは、同社が発表したpociredirによる鎌状赤血球病治療の第1b相PIONEER試験の20mg投与群の12週間の結果によるものです。

試験の結果、評価可能な12名の患者のうち、12週目に平均絶対胎児血紅蛋白（HbF）が12.2％増加し、7.1％から19.3％に上昇しました。12名中7名の患者のHbF絶対値が少なくとも20％に達し、全患者のHbF絶対増加は少なくとも6.5％でした。

同社は、溶血および赤血球生成のマーカーが改善し、間接ビリルビンが40％低下、乳酸脱水素酵素（LDH）が34％低下、平均ヘモグロビン値は基線の7.3 g/dLから1.1 g/dL増加し8.4 g/dLになったと報告しています。HbFを含む赤血球の割合は、基線の平均31％から12週目には63％に増加しました。

12週間の治療期間中に、血管閉塞性危機（VOC）が6例報告されましたが、12名中7名はVOCの報告がありませんでした。治療前の6〜12ヶ月の医療記録に基づくと、治療期間中に約16例のVOCが発生すると予測されています。

Pociredirの耐容性は全体的に良好で、2025年12月23日までのデータによると、治療に関連する重篤な副作用はなく、副作用による中止例もありませんでした。これまでに、pociredirは148名の成人に投与され、そのうち89名は12週間の長期多剤投与を受けました。

Fulcrumは、2026年第2四半期にFDAとの段階終了会議の議事録を受け取った後、次回試験の設計に関する詳細を提供する予定です。同社は2026年下半期に潜在的な登録試験を開始する計画です。

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