Data uji coba terapi gen menurunkan harga saham Solid Biosciences

Investing.com – Solid Biosciences Inc. saham turun lebih dari 8% pada hari Rabu setelah perusahaan mengumumkan data uji coba terapi gen untuk distrofi otot Duchenne. Saham tersebut sempat dihentikan sementara perdagangan pada awal hari.

Perusahaan mengumumkan hasil sementara dari uji coba INSPIRE DUCHENNE fase 1/2, yang sedang menguji SGT-003, sebuah terapi gen untuk distrofi otot Duchenne. Hingga hari Rabu, 40 peserta telah menerima pengobatan.

Hasil uji menunjukkan pemulihan ekspresi protein mikro-distrofin dan komponen kompleks protein terkait distrofin. Perusahaan juga melaporkan bahwa melalui pengukuran fraksi ejeksi ventrikel kiri, penanda integritas otot membaik, dan fungsi jantung menjadi lebih stabil.

Hasil biopsi otot dari 20 peserta pada hari ke-90 menunjukkan bahwa melalui analisis Western blot, rata-rata ekspresi protein mikro-distrofin adalah 60%. Tiga peserta menunjukkan tingkat ekspresi 91% pada hari ke-360. Fibrosis positif β-glukan menunjukkan pemulihan sebesar 60% pada hari ke-90 dan 69% pada hari ke-360.

Perusahaan melaporkan bahwa kadar kreatin kinase serum menurun sebesar 38%, dan serat positif rantai berat miofibril embrionik berkurang 44% pada hari ke-90. Solid Biosciences menyatakan bahwa hasil ini menunjukkan siklus degenerasi-regenerasi kronis khas distrofi otot Duchenne telah terputus.