Harga saham Fulcrum Therapeutics turun tajam, meskipun hasil uji coba telah diumumkan

Investing.com – Saham Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ:FULC) turun 20% pada hari Selasa setelah perusahaan melaporkan hasil 12 minggu dari kelompok dosis 20 mg dalam uji coba PIONEER Fase 1b pociredir untuk pengobatan penyakit sel sabit.

Uji coba menunjukkan peningkatan 12,2% dalam rata-rata hemoglobin janin absolut pada 12 minggu, dari 7,1% menjadi 19,3% pada 12 pasien yang dapat dievaluasi. Tujuh dari 12 pasien memiliki tingkat HbF absolut setidaknya 20%, dan semua pasien memiliki peningkatan HbF absolut setidaknya 6,5%.

Perusahaan melaporkan peningkatan penanda hemolisis dan eritropoiesis, dengan penurunan bilirubin tidak langsung sebesar 40%, penurunan laktat dehidrogenase sebesar 34%, dan peningkatan hemoglobin rata-rata dari 7,3 g/dL dari awal menjadi 1,1 g/dL menjadi 8,4 g/dL. Proporsi sel darah merah yang mengandung HbF meningkat dari rata-rata 31% pada awal menjadi 63% pada minggu ke-12.

Selama periode pengobatan 12 minggu, 6 kasus krisis vaso-oklusif dilaporkan, sementara 7 dari 12 pasien melaporkan nol VOC. Berdasarkan rekam medis yang dicatat oleh dokter yang merawat selama 6-12 bulan sebelum pendaftaran, sekitar 16 kasus VOC diperkirakan akan terjadi selama masa perawatan.

Pociredir umumnya dapat ditoleransi dengan baik, tanpa efek samping serius terkait pengobatan dan tidak ada penghentian karena efek samping terkait pengobatan pada tanggal batas data 23 Desember 2025. Pada tanggal itu, pociredir telah diberikan pada 148 orang dewasa, 89 di antaranya telah menerima beberapa dosis hingga 12 minggu.

Fulcrum berencana untuk memberikan rincian tambahan tentang desain uji coba berikutnya setelah menerima risalah akhir fase dengan FDA pada kuartal kedua tahun 2026. Perusahaan berencana untuk meluncurkan uji coba pendaftaran potensial pada paruh kedua tahun 2026.

_This artikel diterjemahkan dengan bantuan kecerdasan buatan. Untuk informasi lebih lanjut, silakan lihat Ketentuan Penggunaan kami. _