Un fonctionnaire de la FDA qualifie la thérapie génique d'UniQure de traitement « échoué » pour la maladie de Huntington

Dans cet article

• UQ1-FF

Suivez vos actions préféréesCRÉER UN COMPTE GRATUIT

Thomas Fuller | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images

UniQure doit réaliser une autre étude pour prouver que sa thérapie génique « aide réellement les personnes atteintes de la maladie de Huntington », a déclaré un haut responsable de la Food and Drug Administration (FDA) américaine lors d’un appel avec des journalistes jeudi.

Le responsable, qui a demandé à rester anonyme avant de discuter d’informations sensibles, a confirmé que l’agence avait demandé à la société de réaliser un essai contrôlé par placebo de son traitement, administré directement dans le cerveau. UniQure a déclaré que ce type d’étude n’était pas éthique car il impliquerait de mettre les patients sous anesthésie générale pendant plusieurs heures, ce que le responsable a contesté.

« Alors, qu’est-ce qui se passe réellement ? UniQure est la dernière entreprise à proposer une thérapie échouée pour les patients atteints de Huntington », a déclaré le responsable. « Ils reconnaissent ou comprennent probablement à un niveau profond que leur essai a échoué il y a des années, et au lieu de faire ce qu’il faut et de réaliser la bonne étude clinique, UniQure effectue une comparaison déformée ou manipulée dans l’esprit de la FDA. »

Ces commentaires marquent le dernier développement dans un conflit public compliqué entre UniQure et la FDA, alors que l’agence est critiquée pour plusieurs rejets récents de demandes d’approbation de médicaments, dont certains où des entreprises l’accusent de revenir sur des directives antérieures. Le commissaire de la FDA, Marty Makary, dans une interview avec Becky Quick de CNBC la semaine dernière, a apparemment critiqué la thérapie génique d’UniQure pour la maladie de Huntington. Makary n’a pas nommé UniQure mais a décrit son traitement.

regarder maintenant

VIDÉO13:4913:49

Le Dr Makary, commissaire de la FDA, sur l’approbation des thérapies pour les maladies rares, la politique interne de l’agence

Squawk Box

UniQure a ensuite accusé la FDA d’avoir inversé sa position selon laquelle les données de l’essai clinique de la société seraient suffisantes pour demander une approbation. L’étude d’UniQure a utilisé une base de données externe pour mesurer la dégradation possible des patients atteints de Huntington sans traitement, appelée contrôle externe. UniQure a déclaré qu’il ne serait pas faisable de réaliser une véritable étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, considérée comme la norme d’or, car il ne serait pas éthique de faire subir à des personnes une chirurgie du cerveau simulée pendant plusieurs heures.

Le responsable de la FDA a déclaré que l’agence « n’a jamais accepté cette comparaison déformée » et que la FDA « ne donne jamais de telles garanties ». Au lieu de cela, « la FDA dira toujours : ‘Eh bien, nous devons voir les données quand nous les recevrons.’ »

Dans un communiqué, UniQure a déclaré qu’elle était « confiante dans la solidité des données que nous avons soumises à la FDA » et partage « l’objectif de l’administration de développer des traitements significatifs pour les patients souffrant de maladies rares. »
« Les déclarations récentes faites par des sources anonymes de la FDA à la presse ont été très inhabituelles, sans précédent, et sont incomplètes ou totalement incorrectes », a indiqué la société. « Nous ne pensons pas qu’elles reflètent une lecture équitable et fidèle des documents que nous avons soumis ou de ceux que nous avons reçus de l’agence. »

L’action de la société a augmenté de 18 % jeudi et a chuté de 56 % cette année jusqu’à la clôture de jeudi.

Choisissez CNBC comme source préférée sur Google et ne manquez jamais un moment de l’information la plus fiable en affaires.