Le cours de Palvella Therapeutics a augmenté en raison de données positives de l'essai clinique de phase 3

LootboxPhobia · 2026-02-24T16:47:44+00:00

Palvella Therapeutics annonce que son étude de phase III sur QTORIN™ sirolimus pour le traitement de la malformation lymphatique microcystique a obtenu des résultats positifs, faisant grimper le cours de l'action de 15 %. L'étude a atteint ses principaux et secondaires critères d'évaluation, la tolérance au traitement est bonne, et une demande d'approbation auprès de la FDA est prévue pour 2026. Si approuvé, ce sera le premier médicament destiné à traiter cette maladie.

LootboxPhobia

2026-02-24 16:47:44

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Investing.com – Les actions de Palvella Therapeutics (NASDAQ :PVLA) ont augmenté de 15 % mardi après que la société a publié des résultats positifs issus de l’étude clinique de phase 3 SELVA sur le gel anhydre de rapamycine™ à 3,9 % de QTORIN pour le traitement des micro-lymphangiomalformations kystiques.

L’essai de phase III a atteint son critère principal avec une amélioration statistiquement significative de l’évaluation globale des microlymphangiomalformations par les investigateurs, avec une variation moyenne de +2,13 points (p<0,0001). L’étude a également atteint son critère secondaire clé prédéfini — l’échelle statique multicomposante en aveugle mLM — avec une amélioration moyenne de 3,36 points (p<0,0001).

L’essai a recruté 51 participants âgés de 3 ans et plus au Centre américain pour les anomalies vasculaires, dont 50 ont commencé un traitement. Parmi les 49 participants âgés de 6 ans et plus ayant complété la période d’évaluation d’efficacité de 24 semaines, 95 % ont montré une amélioration selon le mLM-IGA, et 86 % ont été évalués comme « significativement améliorés » ou « très significativement améliorés ».

QTORIN™ rapamycine a été bien tolérée, et aucun événement indésirable grave lié au médicament n’a été signalé. Les niveaux systémiques de rapamycine sont restés inférieurs à 2 ng/mL pour tous les participants à tous les moments. Parmi ceux ayant complété la période d’évaluation d’efficacité, 98 % ont choisi de poursuivre le traitement lors de la prolongation en cours.

Sur la base de ces résultats, Palvella prévoit de soumettre une nouvelle demande de médicament à la FDA au second semestre 2026, avec une approbation attendue aux États-Unis au premier semestre 2027. Si elle est approuvée, la rapamycine QTORIN™ sera le premier traitement approuvé par la FDA pour les lymphangiomalformations microkystiques, une maladie qui touche environ 30 000 personnes aux États-Unis.

Cette thérapie a reçu la désignation de traitement révolutionnaire (Breakthrough Therapy), de médicament orphelin (Orphan Drug) et de procédure accélérée (Fast Track) de la FDA.

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