لقد لاحظت تراجع أرباح شركة Fulcrum - كانت نتيجة مختلطة بصراحة. انخفض السهم بنسبة 13% بعد إعلان نتائج الربع الرابع، لكن القصة الحقيقية هي أن بيانات تجربة Pociredir لمرض فقر الدم المنجلي تبدو قوية فعلاً.

لذا أعلنت Fulcrum عن نتائج لمدة 12 أسبوعًا من تجربتها Phase 1b PIONEER والرقم مذهل إلى حد ما. المرضى الذين تناولوا جرعة 20 ملغ شهدوا ارتفاع الهيموغلوبين الجنيني من 7.1% إلى 19.3% خلال 12 أسبوعًا فقط - أي زيادة بنسبة 12.2%. كما يرون تحسنًا في مؤشرات التحلل الدموي وبعض الاتجاهات المشجعة في تقليل أزمات انسداد الأوعية الدموية. لعلاج مرض نادر، هذا النوع من الاستجابة هو الشيء الذي عادةً يثير حماس المستثمرين في التكنولوجيا الحيوية.

من الناحية المالية، تعززت وضعية السيولة لدى Fulcrum - حيث جمعوا $164M في عرض ديسمبر والآن لديهم $352M من السيولة والأوراق المالية. يقولون إن هذا يكفي لتمويل العمليات حتى عام 2029، وهو أمر جيد لشركة في مرحلة سريرية تنفق على التطوير. توسع صافي الخسائر ليصل إلى 74.9 مليون دولار للسنة الكاملة 2025 مقابل 9.7 مليون دولار في العام السابق، لكن هذا أمر معتاد عند توسيع التجارب.

لقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بالفعل Pociredir تصنيف المسار السريع ودواء اليتيم لمرض فقر الدم المنجلي، مما يساعد في مسار الموافقة. تخطط Fulcrum لبدء تجربة محتملة تمكّن من التسجيل في النصف الثاني من 2026 بانتظار رد FDA. قد يكون محفزًا إذا استمرت نتائج المرحلة الثانية في الثبات. مخاطرة/مكافأة مثيرة إذا كنت مهتمًا بأسهم التكنولوجيا الحيوية.