مسؤول في إدارة الغذاء والدواء يصف العلاج الجيني لشركة UniQure بأنه علاج 'فاشل' لمرض هنتنغتون

في هذا المقال

• UQ1-FF

تابع أسهمك المفضلة إنشاء حساب مجاني

توماس فولر | صور SOPA | Lightrocket | صور جيتي

تحتاج شركة UniQure إلى إجراء دراسة أخرى لإثبات أن علاجها الجيني “يساعد فعلاً الأشخاص المصابين بمرض هنتنغتون”، قال مسؤول كبير في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خلال مكالمة مع الصحفيين يوم الخميس.

أكد المسؤول، الذي طلب عدم الكشف عن هويته قبل مناقشة معلومات حساسة، أن الوكالة طلبت من الشركة إجراء تجربة مراقبة باستخدام دواء وهمي لعلاجها، والذي يُعطى مباشرة إلى الدماغ. قالت شركة UniQure إن نوعية الدراسة هذه غير أخلاقية لأنها تتطلب وضع الأشخاص تحت التخدير العام لساعات، وهو ما رفضه المسؤول.

“فما الذي يحدث حقًا؟ شركة UniQure هي آخر شركة تقدم علاجًا فاشلاً لمرضى هنتنغتون”، قال المسؤول. “من المحتمل أنهم يعترفون أو يفهمون على مستوى عميق أن تجربتهم فشلت منذ سنوات، وبدلاً من القيام بالشيء الصحيح وإجراء الدراسة السريرية الصحيحة، تقوم UniQure بإجراء مقارنة مشوهة أو معدلة في ذهن إدارة الغذاء والدواء.”

تُعد التعليقات أحدث تطور في نزاع علني فوضوي بين شركة UniQure وFDA، ومع تزايد الانتقادات للوكالة بسبب رفض طلبات الموافقة على أدوية حديثة، بما في ذلك بعض الحالات التي اتهمت فيها الشركات الوكالة بالتراجع عن التوجيهات السابقة. في مقابلة مع CNBC الأسبوع الماضي، انتقد مفوض إدارة الغذاء والدواء، مارتي ماكارى، علاج شركة UniQure لمرض هنتنغتون. لم يذكر اسم الشركة، لكنه وصف علاجها.

شاهد الآن

فيديو 13:49

مفوض إدارة الغذاء والدواء د. ماكارى حول موافقات علاج الأمراض النادرة، والسياسات الداخلية في الوكالة

سكواك بوكس

ثم اتهمت شركة UniQure إدارة الغذاء والدواء بعكس موقفها السابق الذي كان يقضي بأن بيانات التجربة السريرية للشركة ستكون كافية لطلب الموافقة. استخدمت دراسة UniQure قاعدة بيانات خارجية لقياس مدى تدهور مرضى هنتنغتون بدون علاج، والمعروفة باسم السيطرة الخارجية. قالت الشركة إنه من غير الممكن إجراء دراسة عشوائية مزدوجة التعمية باستخدام دواء وهمي، والتي تعتبر المعيار الذهبي، لأنه لن يكون من الأخلاقي جعل الأشخاص يخضعون لجراحة دماغية وهمية تستمر لساعات.

قال مسؤول إدارة الغذاء والدواء إن الوكالة “لم توافق أبدًا على قبول هذا المقارنة المشوهة” و"لا تقدم إدارة الغذاء والدواء مثل هذه الضمانات". بدلاً من ذلك، قال المسؤول: “دائمًا ما تقول الوكالة، ‘حسنًا، علينا أن نرى البيانات عندما نحصل عليها.’”

قالت شركة UniQure في بيان إنها “واثقة من قوة البيانات التي قدمتها للـFDA” وتشارك “هدف الإدارة في تطوير علاجات ذات معنى للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة.”
وأضافت الشركة: “البيانات التي أدلى بها مصادر إدارة الغذاء والدواء المجهولون للصحافة كانت غير منتظمة للغاية، غير مسبوقة، وغير مكتملة أو غير صحيحة تمامًا.”
“نحن لا نعتقد أنها تعكس قراءة عادلة وأمينة للوثائق التي قدمناها أو تلك التي تلقيناها من الوكالة.”

ارتفع سهم الشركة بنسبة 18% يوم الخميس، وبلغت خسائره 56% حتى إغلاق الخميس هذا العام.

اختر CNBC كمصدر مفضل لديك على جوجل ولا تفوت أي لحظة من أكثر الأسماء موثوقية في أخبار الأعمال.