ارتفعت أسهم شركة Palvella Therapeutics بسبب نتائج المرحلة الثالثة من التجارب السريرية الإيجابية

Investing.com – ارتفعت أسهم شركة بالفيلا ثيرابيوتيكس (ناسداك: PVLA) بنسبة 15٪ يوم الثلاثاء بعد أن أعلنت الشركة عن نتائج إيجابية من دراسة SELVA السريرية للمرحلة الثالثة حول جل QTORIN™ 3.9٪ راباميسين اللامائي لعلاج التشوهات اللمفاوية الميكروكيسية.

حققت التجربة المرحلة الثالثة هدفها الرئيسي مع تحسن ذو دلالة إحصائية في التقييم العام للباحثين للتشوهات اللمفية الدقيقة، مع متوسط تغير قدره +2.13 نقطة (p<0.0001). كما حققت الدراسة أيضًا دلالة إحصائية في هدفها الثانوي الرئيسي المحدد مسبقًا — مقياس mLM متعدد المكونات الثابتة في التعمية، حيث أظهر متوسط تحسن قدره 3.36 نقطة (p<0.0001).

شملت الدراسة 51 مشاركًا تتراوح أعمارهم 3 سنوات فأكثر في المركز الأمريكي لاضطرابات الأوعية الدموية، وبدأ 50 منهم العلاج. من بين 49 مشاركًا تتراوح أعمارهم 6 سنوات فأكثر والذين أكملوا فترة تقييم الفعالية التي استمرت 24 أسبوعًا، أظهر 95٪ منهم تحسنًا في مقياس mLM-IGA، و86٪ منهم تم تصنيفهم على أنهم “تحسن ملحوظ” أو “تحسن كبير”.

تم تحمل QTORIN™ راباميسين بشكل جيد، ولم يُبلغ عن أي أحداث جانبية خطيرة مرتبطة بالدواء. ظلت مستويات الراباميسين في الدم لجميع المشاركين أقل من 2 نانوغرام/مل في جميع الأوقات. من بين المشاركين الذين أكملوا فترة التقييم، اختار 98٪ الاستمرار في العلاج خلال فترة التمديد المستمرة.

استنادًا إلى هذه النتائج، تخطط بالفيلا لتقديم طلب ترخيص دوائي جديد إلى إدارة الغذاء والدواء في النصف الثاني من عام 2026، ومن المتوقع أن تحصل على الموافقة في النصف الأول من عام 2027. وإذا تمت الموافقة، سيكون QTORIN™ راباميسين أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء للتشوهات اللمفية الدقيقة، وهو مرض يصيب حوالي 30,000 شخص في الولايات المتحدة.

حصل هذا العلاج على تصنيف العلاج الرائد، والدواء اليتيم، وبرنامج المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء.

تمت ترجمة هذا المقال بمساعدة الذكاء الاصطناعي. لمزيد من المعلومات، يرجى مراجعة شروط الاستخدام الخاصة بنا.